retinitis pigmentosa- tavuk karası hastalığında yeni tedaviler
Kök hücreler, bölünebilen ancak diğer dokular için spesifik hücrelere dönüşebilen olgunlaşmamış hücrelerdir. Kök hücreler vücuttaki hemen hemen her hücre tipine dönüşebilir ve bu da onları çok yönlü hale getirir. Retinanın progenitör hücreleri, fotoreseptörlere – çubuklar ve koniler – farklılaşabilir. Kemik, yağ veya kas hücreleri gibi retinal olmayan hücrelere dönüşemezler.
Tedavi için kullanıldığında, bu retina progenitör hücreleri iki önemli işlevi yerine getirebilir. Birinci işlevi, hasarlı retina hücrelerinin kurtarılabilmesi ve hastalığın yavaşlatılması olası sonucu ile büyüme faktörleri üretebilmeleridir. Progenitör hücrelerin bir başka amaçlanan uygulaması, hücrelerin farklı formlarını retinaya sokarak, ölmekte olan retina hücrelerinin sağlıklı hücrelerle değiştirilmesidir.
HASTALIK MEKANİZMASININ KÖK HÜCRE TEKNOLOJİSİYLE ÇÖZÜLMESİ
Londra’daki University College’dan Anai Gonzalez Cordero’nun laboratuvarı, bir USH 2A hastasından gelen hücreleri kullanarak retinal organoidleri yetiştiriyor. “Kültür kabındaki gözler” olarak da adlandırılan retina organoidleri, kök hücrelerden yapılır ve Usher Sendromu hakkında daha fazla bilgi edinmek ve çeşitli ilaçların etkilerini test etmek için kullanılır. Bununla bağlantılı olarak, bir hastanın cilt hücreleri kök hücrelere yeniden programlanır ve daha sonra belirli vücut dokularına, bu durumda bir retinaya geliştirilir.
Gözün birkaç bağışıklık hastalığı olduğundan, vücut nakledilen progenitör hücreleri yabancı davetsiz misafirler olarak görmez ve reddetme tepkilerinin olası olmadığı düşünülür. Bu nedenle, hastalar muhtemelen reddetme yanıtlarını önlemek için ek ilaç kullanmamak veya çok az kullanmak zorunda kalırlar. Çeşitli göz bozuklukları olan hastalarda progenitör hücrelerin uygulamalarını test eden ilk klinik çalışmalar, bu tip tedavinin güvenliğini araştırmaya odaklanmıştı. Bu çalışmaların çoğu, bu tip tedavinin genellikle iyi ve güvenli tolere edildiği sonucuna varmaktadır. Güvenlikle ilgili çalışmalar yalnızca az sayıda hastayı kapsadığından, etkinlik hakkında bilimsel olarak iyi temelli bir açıklama yapılamaz.
Hücre tedavisi şirketi jCyte, retinitis pigmentosa’da (RP) çalışma ürünü jCell için bir faz 1/2a klinik çalışmasının ön sonuçlarını yayınladı.
Şirkete göre 12 ayı kapsayan çalışma, jCell uygulamasının güvenli olduğunu ve olumlu bir etkinin görüldüğünü gösterdi. jCell, hem yetim ilaçlar hem de rejeneratif tıp ileri tedavisi (RMAT) için FDA tarafından tanınmıştır.
Bu tedavide retinal progenitör hücreler lokal anestezi altında gözün vitreus mizahına enjekte edilir. Hastalıklı fotoreseptörlerin ölmeden önce kurtarılabileceği ve yeniden etkinleştirilebileceği umulmaktadır.
Klinik deneme aşaması 1/2, yalnızca retinitis pigmentosa gelişiminin yavaşlatıldığını değil, aynı zamanda bir miktar iyileşmenin de sağlandığını gösterdi.
Faz 1/2a çalışmasına 28 test kişisi dahil edildi. Gözlenen yan etkiler genellikle önemsizdir ve yalnızca geçicidir. Ancak, bu çalışmanın sonuçları henüz bilimsel dergilerde yayınlanmamıştır.
Şirket, jCell’in etkinliğini değerlendirmek için daha büyük bir faz 2b kontrollü çalışma başlattı. California Rejeneratif Tıp Enstitüsü’nün (CIRM) desteğiyle, 2b çalışma aşamasına 85 hasta dahil edilmiştir. Katılımcılara bir jCell enjeksiyonu veya bir plasebo verilir. Etkinliği, görsel görüş alanları, kontrast duyarlılığı, yaşam kalitesi ve katılımcıların bir labirentte gezinme yetenekleri test edilerek değerlendirilecektir.